واشنطن - العرب اليوم
صدقت إدارة الغذاء والدواء الأميركية "FDA" فى الثانى من شهر يوليو الجارى على طرح عقار جديد لمرض التليف الكيسى، وهو يعد الدواء الموجه الأول الذى سيستهدف سبب حدوث المرض لدى الأشخاص الذين يمتلكون اثنين من الطفرات والتحورات الجينية المسببة له، وهى تعرف باسم "F508del"، وتتسبب فى حدوث خلل فى عملية نقل أيونات المياه والكلور داخل الجسم. ويعرف الدواء الجديد باسم "Orkambi"، ويحتوى على اثنين من المواد الفعالة وهما مادة "lumacaftor" بتركيز 200 مجم، ومادة "ivacaftor" بتركيز 125 مجم، وسيستخدم لعلاج الأشخاص المصابين بالتليف الكيسى، والذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا أو أكثر.